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Fecha publicación: 21-03-2011
Autor: Marcos Llanero

Un ensayo clínico publicado en The Lancet Neurology (The Lancet Neurology. Published Online March 17, 2011) demuestra la eficacia de la terapia génica con AAV2-GAD en pacientes con enfermedad de Parkinson avanzada (UPDRS motora >25) con respuesta a L-dopa.

La transferencia de genes de la decarboxilasa del ácido glutámico (GAD), así como otros métodos que modulan la producción del GABA en el núcleo subtalámico, han demostrado mejorar la función de los ganglios basales en el parkinsonismo inducido en modelos animales.

El estudio en humanos seleccionó una muestra de 66 sujetos los cuales fueron aleatorizados a cirugía con infusión de AAV2-GAD (22) y a falsa cirugía (23). La técnica realizada consistía en introducir a través de un catéter (una vez localizado el núcleo subtalámico) una mezcla de genoma AAV-GAD65 y AAV-GAD67. Al final del estudio fueron analizados 16 sujetos del grupo de tratamiento y 21 controles.

A los 6 meses se compararon los resultados de la UPDRS en ambos grupos. El grupo de tratamiento con AAV-GAD mejoró una media de 8,1 puntos en la escala, mientras que el grupo control mejoró una media de 4,7 puntos en la UPDRS. Solo se documentó, en estos 6 meses, un efecto adverso de la cirugía (obstrucción intestinal) que no tuvo nada que ver con el método neurquirúrgico y que se resolvió con el tratamiento adecuado.

Comentarios

¿Se abre una esperanza a nuevas terapias?

Buena noticia sin duda. El problema fundamental es ver qué pasa a largo plazo... con los trasplantes celulares los ensayos iniciales mostraron unos resultados similares a este ensayo. Inicialmente una buena respuesta con mejoría manifiesta y un empeoramiento posterior hasta volver a la situación de los controles tras 1-2 años...
¡Esperemos que esta sea la definitiva !